第二十六屆中國國際醫藥(工業)展覽會暨技術交流會
API China 2022第88屆中國國際醫藥原料藥/中間體/包裝/設備交易會
展會時間:2022年05月10日-12日   展覽地點:青島    展館名稱:青島世博城國際展覽中心

2020年FDA批準上市的抗癌新藥/適應癥

2020年FDA批準上市的抗癌新藥/適應癥


2020年是不平凡的一年,但也是收獲的一年。尤其是在腫瘤治療藥物上,新藥迅猛崛起,已上市藥物不斷擴展新的適應癥。今天,找藥寶典就盤點一下2020年 FDA批準上市的抗癌新藥/適應癥。
1、K藥獲批治療復發/難治性cHL成人患者
商品名:Keytruda(K藥)
公司:默沙東
批準時間:2020年10月
適應癥:用于治療接受過一線療法的復發/難治性cHL成人患者以及難治性cHL,或經二線及二線以上治療后復發的cHL兒童患者。
Keytruda是首個獲批治療接受過一線療法的復發/難治性cHL成人患者的抗PD-1療法。其中Keytruda作為PD-1抑制劑通過抑制T細胞表面表達的PD-1受體與其配體的結合,激活T細胞并增強其抗癌免疫反應。
此次批準,是基于3期臨床試驗KEYNOTE-204的結果,在該試驗中,與目前標準療法相比,Keytruda使患者疾病進展或死亡風險顯著降低了35%(HR=0.65,95% CI,0.48-0.88;p<0.0027)。此外,接受Keytruda治療的患者的中位無進展生存期(PFS)為13.2個月(95% CI,10.9-19.4),接受標準療法治療的患者的PFS為8.3個月(95% CI,5.7-8.8)。

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2. O藥成為惡性胸膜間皮瘤唯一獲批的免疫療法

藥品名:納武利尤單抗
商品名:Opdivo(O藥)
公司:百時美施貴寶
批準時間:2020年10月
適應癥:歐狄沃聯合伊匹木單抗用于既往未經治療的、不可切除的惡性胸膜間皮瘤患者,成為首個且目前唯一獲批的免疫療法
歐狄沃是一種PD-1免疫檢查點抑制劑,利用人體自身免疫系統來幫助機體恢復抗腫瘤免疫反應。也正是因為這種通過利用人體自身免疫系統來抗擊癌癥的特性,使歐狄沃已成為多種腫瘤類型的重要治療選擇。并且在11月23日中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)網站最新公示,歐狄沃+伊匹木單抗聯合療法以“符合附條件批準的藥品”擬納入優先審評。
此次獲批是基于III期臨床研究CheckMate -743的預設期中分析的結果。研究顯示,在隨訪至少22.1個月后,歐狄沃聯合伊匹木單抗組(n=303)患者的總生存期(OS)優于含鉑標準化療組(n=302)(風險比[HR]:0.74 [95%置信區間: 0.61, 0.89];p=0.002),雙免疫治療組的中位總生存期(mOS)為18.1個月(95%置信區間:16.8, 21.5),化療組為14.1個月(95%置信區間:12.5, 16.2)。雙免疫治療組患者2年生存率為41%,而化療組僅為27%。

3.全球首個BCMA靶向療法!BLENREP獲批治療R/R MM后線治療

藥品名:belantamab mafodotin
商品名:BLENREP
公司:葛蘭素史克
批準時間:2020年8月
適應癥:用于既往接受過至少4種療法(包括抗CD38單克隆抗體,蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑)的復發性或難治性多發性骨髓瘤的成年患者。在最后一次治療中被證明疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。
Blenrep 是抗體-藥物偶聯物(ADC),抗體成分是針對BCMA的巖藻糖基化IgG1,BCMA是在正常B淋巴細胞和多發性骨髓瘤細胞上表達的蛋白質。小分子成分是微管抑制劑MMAF,通過與BCMA結合后,將belantamab mafodotin-blmf內在化,然后經過蛋白水解切割釋放MMAF。釋放的MMAF在細胞內破壞了微管網絡,導致細胞周期停滯和凋亡。
根據總緩解率,該適應癥獲得加速批準。BLENREP是全球首個獲批的抗BCMA (B細胞成熟抗原)療法。
此次批準,基于DREAMM臨床試驗項目6個月的數據,包括關鍵性的DREAMM-2研究。該實驗6個月的初步結果顯示:Blenrep 2.5mg/kg Q3W單藥治療的ORR為31%(97.5%CI:21-43)、中位緩解持續時間(DoR)尚未達到,但在病情緩解的患者中,有73%的患者DoR≥6個月。最常見的不良反應(≥20%)是角膜病變、視力下降、惡心、視力模糊、發熱、輸液相關反應和疲勞。角膜病變的特征是角膜上皮的變化,如眼部檢查所見,可表現為有或無癥狀。在匯總安全群體的218例患者中,77%發生眼部不良反應,包括角膜病變(76%)、視力變化(55%)、視力模糊(27%)和干眼癥(19%)。角膜不良事件在每次給藥前通過眼部檢查進行監測,適當時允許劑量減少或中斷?;颊哌€使用了不含防腐劑的眼藥水。在2.5mg/kg組中,導致停藥的角膜病變影響了2.1%的患者。

該研究的13個月隨訪數據結果顯示:Blenrep(2.5mg/kg,Q3W)單藥治療的ORR為31%(與6個月數據一致)、DoR為11個月(95%CI:4.2-未達到)、OS為14.9個月(95%CI:9.9-未達到)。在病情緩解的患者中,大多數(58%)病情取得了非常好的部分緩解或更好緩解(≥VGPR),包括2例嚴格的完全緩解(sCR)和5例完全緩解(CR)。獲得臨床受益的患者比例為36%(95%CI:26.6-46.5)。

4.口服抗癌藥Inqovi獲批治療白血病
商品名:Inqovi
公司:Otsuka
批準時間:2020年7月
適應癥:用于治療骨髓增生異常綜合征和慢性粒單核細胞白血病。
Inqovi是由化療藥物地西他濱和cedazuridine組成的一款口服復方制劑,而傳統的治療方法以輸液為主,通過口服用藥可避免長期輸液帶來的不便。
此次批準是基于 III 期ASCERTAIN臨床試驗的積極結果。這是一項隨機、開放標簽、交叉研究,在138例既往未接受治療(初治)和已接受治療(經治)的MDS和CMML患者中開展。
在試驗中,對于中高風險MDS或CMML患者總計 5 天的給藥,與靜脈注射地西他濱相比,口服C-DEC顯示出相同的地西他濱暴露劑量。
結果顯示,研究到達了主要終點:在 5 天給藥期內,與地西他濱靜脈給藥相比,口服C-DEC時,AUC全身暴露達到 98.9(90% CI,92.7-105.6)。在可評估的患者中,口服C-DEC的完全緩解率(CR)為12%,總體緩解率(OR)為64%。此外,大約一半以前依賴輸血的患者在接受治療8周內不再需要輸血。Inqovi 的安全性特征也與靜脈注射地西他濱相似。
5.Selpercatinib獲批治療RET突變NSCLC、甲狀腺癌
藥品名:Selpercatinib
商品名:Retevmo
公司:禮來
批準時間:2020年5月
適應癥:用于治療RET基因突變或重排的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他類型甲狀腺癌患者。
RET融合存在于大約2%的非小細胞肺癌、10-20%的乳頭狀甲狀腺癌(PTC)和其他類型甲狀腺癌、以及其他癌癥(如結直腸癌)亞組中;RET點突變存在于大約60%的甲狀腺髓樣癌(MTC)中。Selpercatinib是一種強效、口服、高度選擇性轉染期間重排(RET)激酶抑制劑,通過阻斷RET激酶,從而有助于阻止癌細胞生長。
該批準基于1/2 期LIBRETTO-001期試驗的結果,該試驗評估了selpercatinib在RET變異的NSCLC和甲狀腺癌中的作用。
NSCLC組包括105例接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC 成人患者。這些患者ORR為64%,DOR超過6個月的患者比例為81%。39名未接受過治療的患者,ORR為84%,DOR超過6個月的患者比例為59%。
MTC人群包括≥12歲的晚期或轉移性RET突變陽性成人和兒童患者。在預先接受過卡博替尼或凡德他尼治療的55位患者中,ORR為69%,DOR超過6個月的患者比例為76%。在未接受治療的患者中,ORR為73%,DOR超過6個月的患者比例為61%。

RET融合陽性甲狀腺癌組包括≥12歲的成人和兒童患者。該隊列包括19例放射性碘難治性(RAI)且接受過另一系統治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者和8例RAI難治性且未接受任何其他治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者。在預先接受過治療的19位患者中,ORR為79%,DOR超過6個月的患者比例為87%。在僅接受過RAI的8例患者中,ORR為100%,DOR超過6個月的患者比例為75%。

6.Capmatinib獲批治療NSCLC met14
藥品名:Capmatinib
商品名:Tabrecta
公司:諾華
批準時間:2020年5月
適應癥:治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者,包括一線治療(初治)患者和先前接受過治療(經治)的患者。
MET基因突變發生于3%-4%的非小細胞癌(NSCLC)患者中,這些患者一般年齡較大,且預后較差。Capmatinib(卡馬替尼)作為一種可口服且高選擇性的小分子MET抑制劑,可靶向治療因MET外顯子14跳躍突變引起的肺癌。
FDA的批準是基于名為GEOMETRY mono-1的2期臨床試驗。此外,FDA還批準FoundationOne CDx(F1CDx)作為Capmatinib的伴隨診斷產品,用于檢測腫瘤組織中的MET外顯子14跳躍突變。
該研究在94例攜帶MET外顯子14跳躍突變的晚期或轉移性NSCLC成人患者中開展。在初治和經治患者中,經雙盲獨立審查委員會(BIRC)評估Capmatinib治療的總緩解率分別為68%和41%,中位反應持續時間分別為12.6個月和9.7個月。結果顯示,無論患者既往是否接受過治療(一線和后線),Capmatinib均能帶來顯著治療效果。
7.Ripretinib獲批治療晚期胃腸道間質瘤
藥品名:Ripretinib
商品名:Qinlock
公司:Deciphera Pharmaceuticals
批準時間:2020年5月
適應癥:晚期胃腸道間質瘤(GIST)患者。
Qinlock為蛋白激酶抑制劑,可口服使用,用于治療已經接受過3種以上蛋白激酶抑制劑療法,其中包括伊馬替尼(imatinib)的成人GIST患者。Qinlock可阻斷胃腸道間質瘤中涉及的第9、11、13、14、17、18外顯子中的起始和繼發KIT突變以及SM中發現的原發性KIT第17號外顯子D816V突變。同時還可抑制第12、14、18外顯子中的原發性PDGFRα突變,包括涉及第18外顯子D842V突變的胃腸道間質瘤。
批準是基于3期INVICTUS試驗的結果,在該試驗中,Qinlock的中位PFS為6.3個月,而安慰劑為1個月。與目標人群的安慰劑相比,Qinlock可使疾病進展或死亡的風險降低了85%。


8.pemigatinib獲批FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者
藥品名:pemigatinib
商品名:Pemazyre
公司:Incyte
批準時間:2020年4月
適應癥:用于治療既往接受過治療的攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者,該療法獲得FDA的提前獲批。
Pemazyre 是一種選擇性的成纖維細胞生長因子受體(FGFR)抑制劑,對FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。而FGFRs基因的融合、重排、易位和擴增與多種癌癥的發生和進展密切相關。
批準基于FIGHT-202的結果,這一項開放標簽、單臂、國際多中心2期臨床研究,研究分為3個隊列:隊列A(n=107)為FGFR2融合或重排患者,隊列B(n=20)為其他FGF/FGFR基因改變患者,隊列C(n=18)為不存在FGF/FGFR基因改變患者。結果揭示攜帶FGFR2基因融合的膽管癌患者(A組),在二線治療時接受Pemazyre后的ORR可達36%,達到了主要終點,其中2.8%的患者完全緩解,33%的患者部分緩解。DOR為9.1個月,DCR為88.2%,mPFS為6.9個月,mOS為21.1個月。
9.圖卡替尼獲批HER2+乳腺癌
藥品名:圖卡替尼
商品名:Tukysa
公司:Seattle Genetics
批準時間:2020年4月
適應癥:聯合化療(曲妥珠單抗和卡培他濱)用于治療無法通過手術切除并且之前已經接受過一種以上療法的HER2陽性晚期乳腺癌患者。
該療法可有效延長患者無進展生存期以及腦轉移患者的OS和PFS。
該批準基于關鍵性試驗HER2CLIMB(雙盲安慰劑對照試驗)的結果,該試驗招募了612例先前曾分別接受過曲妥珠單抗、帕妥珠單抗等療法治療后復發的患者。在試驗開始時有48%的患者有腦轉移。
結果顯示,接受安慰劑聯合曲妥珠單抗和卡培他濱治療的患者,其中位無進展生存期為5.6個月;而接受Tukysa聯合曲妥珠單抗和卡培他濱的患者,中位無進展生存期為7.8個月。

在入組時已發生腦轉的患者中,接受安慰劑聯合療法的中位無進展生存期為5.4個月,而接受Tukysa聯合治療的患者中位無進展生存期為7.6個月。

10.Selumetinib上市,FDA批準的首個1型神經纖維瘤病藥物
藥品名:selumetinib
商品名:Koselugo
公司:阿斯利康、默沙東
批準時間:2020年4月
適應癥:用于2歲及以上兒童和青少年的神經纖維瘤病I型(NF1)患者,此外這些患者伴有癥狀性和/或進展性、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)。
Koselugo是一款MEK 1/2抑制劑,其中MEK是RAS/MAPK信號通路中的關鍵蛋白激酶,而NF1的發病正是由于NF1基因突變擾亂了RAS/MAPK信號通路所導致的腫瘤生長。這種腫瘤往往不能完全手術切除,復發風險高。

此批準基于SPRINT試驗(NCT01362803),研究的入組人群為NF1兒童患者,有一個可測量的靶病灶PN,不能手術切除但無嚴重病痛。研究結果顯示,總體人群的ORR為66%,所有患者均達到部分緩解,且有82%的受試者持續緩解至少12個月。

11.IMMU132獲批治療三陰乳癌
藥品名:sacituzumab govitecan-hziy,IMMU-132
商品名:Trodelvy
公司:Immunomedics
批準時間:2020年4月
適應癥:用于治療既往接受過至少2種療法的轉移性三陰乳腺癌成人患者。
Trodelvy除了是FDA批準的首個治療三陰乳腺癌的抗體偶聯藥物,也是首個獲批的靶向人滋養層細胞表面抗原2(Trop-2)的抗體偶聯藥物。Trodelvy可提高客觀應答率(ORR)和應答持續時間(DoR),但存在嚴重中性粒細胞減少和腹瀉的風險。
在支持該藥加速批準的單臂多中心II期研究IMMU-132-01 (NCT01631552)中,Trodelvy治療mTNBC的ORR為33.3%、DOR為7.7個月。
今年7月,Trodelvy治療mTNBC的驗證性III期ASCENT研究(NCT02574455)達到主要終點和關鍵次要終點。數據顯示,在先前接受過治療的晚期mTNBC患者中,與化療相比,
Trodelvy:
(1)延長中位PFS3.9個月,將疾病進展風險顯著降低59%(HR=0.41,95%CI:0.32-0.52,p<0.0001));
(2)延長中位OS5.4個月,將死亡風險降低了52%(HR=0.48,p<0.0001);
(3)提高ORR30%和CBR36%。
這些數據證實了先前II期臨床中的結果,表明Trodelvy有潛力改變mTNBC的標準護理,并將為mTNBC患者的科學和臨床創新樹立一個新的基準,同時為臨床實踐常用藥提供了一個新的替代品。
國外上市的新藥到國內上市,仍舊有一定的時間要等,海外可用藥物也一直是廣大腫瘤患者及家屬關注的熱點。今天的盤點就到這里,下期我們盤點可以在港澳購買的海外抗癌新藥及用法。


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主辦單位:中國食品藥品國際交流中心
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