第二十六屆中國國際醫藥(工業)展覽會暨技術交流會
API China 2022第88屆中國國際醫藥原料藥/中間體/包裝/設備交易會
展會時間:2022年05月10日-12日   展覽地點:青島    展館名稱:青島世博城國際展覽中心

瑞博生物簡析

瑞博生物簡析

近年來,Alnylam等企業的RNA干擾藥物陸續獲批、Mordena等公司的mRNA疫苗異軍突起,廣義的核酸藥物似乎風口又至。而隨著科創板上市申請的提交,被譽為國內“小核酸藥物第一股”的瑞博生物迅速擴大其在業內的知名度。出于濃厚的興趣,小編在此對瑞博生物這家公司做簡單分析。

技術平臺

對于創新型生物技術公司,技術平臺是基礎中的基礎,是公司的核心競爭力。專注于小核酸藥物開發的公司,技術平臺的著眼點通常在小核酸序列的發現、分子的修飾以及體內遞送系統這3個核心的步驟。官網的介紹顯示,瑞博生物已經建立了包含上述3個技術環節的、可覆蓋小核酸藥物全生命周期的研發平臺。

招股書披露,截至2020年9月30日,公司申請了141項發明專利,共授權32項,其中包括19項大陸境內專利和13項境外專利。這19項大陸境內授權專利如下(境外專利的權利要求與之重疊):

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涉及的創新工作均為小核酸的具體設計和應用,可見公司在小核酸分子的設計、篩選和成藥性評價方面已經積累了非常多的經驗。
核酸分子的遞送系統方面,公司最初采用的是脂質體遞送的方法,這也是第一代遞送系統的普遍思路。相關技術是從美國的LTC公司引進。后期,公司也對脂質體遞送系統做了優化和改進的工作。
之后,公司自主研發了基于GalNAc修飾的肝靶向遞送技術。另外,公司正在開發靶向其他器官的遞送技術,相關信息尚未出現在已經授權或申請的專利中,應該是在還研發中。
研發管線
目前,瑞博的研發管線中,已經開展臨床試驗的有SR061、SR062和SR063,均為引進的項目,其中SR061從夸克公司引進(以合資公司的形式),SR062和SR063從Ionis公司引進。其余項目除SR060已經由Band公司在奧地利開展1期臨床試驗之外,均處于臨床前階段,有自主研發,也有合作開發。
SR061
該項目由瑞博通過合資公司瑞博居爾(更名前為“瑞博夸克”)于2012年從夸克公司引進(即QPI-1007/cosdosiran),為玻璃體內注射的siRNA藥物,靶向細胞凋亡相關基因caspase-2的mRNA,擬用于治療視網膜神經節細胞死亡相關的疾病。
目前,QPI-1007用于非動脈性缺血性視神經病變(NAION)治療的臨床2/3期試驗已于2019年6月終止,原因是中期分析的結果不足以支持后續的患者入組。
不過,公司說,后續的初步數據分析顯示,在入組時視力較差的患者中,藥物治療組對視野和視力的保護作用顯著優于對照組。
去年底,瑞博以現金的形式先后收購夸克公司等多家公司和機構所持有的合資公司瑞博居爾的股權,加大對合資公司瑞博居爾的控制,并對瑞博居爾進行資產剝離,僅保留了SR061項目的部分亞洲地區的權益。
對于該項目的后續工作,瑞博表示:計劃完成該2/3期臨床數據的分析,并將基于分析結果設計臨床方案,申請、啟動和完成國內3期確證性臨床試驗,以期獲得國家藥監局批準上市;另外,公司擬在2013年提交青光眼的國內2期臨床試驗申請。
SR062 & SR063
2017年4月,瑞博與美國Ionis公司簽署合作協議,共同推動小核酸藥物在中國的開發。SR062和SR063便是相關的項目。
SR062是一款靶向GCGR的mRNA的反義寡核苷酸(ASO)藥物,擬用于糖尿病的治療,Ionis前期開展的1期試驗已經證明了該藥物在人體內的耐受性,2期試驗初步證明了該藥物的有效性和雙重降糖機制。國內的2期臨床試驗也已經開展。
SR063是一款靶向雄激素受體剪接變異體7(AR-V7)的pre-mRNA反義寡核苷酸(ASO)藥物,用于該標志物陽性的轉移性去勢抵抗性前列腺癌的治療。國外的1期臨床試驗結果顯示了安全性和初步的有效性,2期試驗正在進行中,與恩雜魯胺聯用。國內的2期試驗也已經獲批。
其他項目
其他處于早期的在研項目,絕大部分針對的都是肝臟部位特異性高表達的基因(包括HBV-X),可以猜測這些項目都采用了GalNAc修飾技術,將藥物分子定向遞送到肝臟。其中,用于乙肝治療的SR016針對中國大陸的臨床試驗的申請即將撤回,澳大利亞和中國香港的臨床試驗申請正在進行中。這些項目,從全球范圍內來看,已經落后競品不少,Ionis、Alnylam等公司的部分同靶點項目已經到2/3期臨床階段;不過,在國內,與之競爭的基本只有圣諾制藥,行業競爭尚不算激烈。
靶向EZH2基因的SR065是針對淋巴瘤適應癥的,該項目也是與Ionis合作開發。
其他方面
公司董事長、總經理梁子才博士的夫人張鴻雁,擔任公司董事及副總經理職務,為共同實際控制人。

小編總結

瑞博生物是國內第一家圍繞小核酸藥物建立起全流程開發平臺的生物技術公司,屬于真正的行業拓荒者,“小核酸藥物第一股”名副其實。雖然臨床在研項目都是引進而非自研,但考慮到開拓國內藥物研發新領域的周期和小核酸領域飛速的技術變革,邊引進邊自研,自身的能力建設和市場的開拓同時推進,也是一個明智的舉措。

今后幾年公司的發展,主要取決于目前管線的進展情況,希望一切順利。相信瑞博生物能夠市場和技術兩手抓,借助在國內的先發優勢,迅速成長。

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主辦單位:中國食品藥品國際交流中心
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